La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) autorizó el primer medicamento huérfano destinado a la atención de pacientes con fibrosis quística (FQ): Trikafta de Vertex Pharmaceuticals Incorporated; lo que posiciona a México entre los primeros países en aprobar dicho tratamiento.
Trikafta está indicado en pacientes a partir de los dos años que presentan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ o una mutación en el gen CFTR, según señaló la dependencia a través de un comunicado.
Dos presentaciones
Este medicamento contará con dos presentaciones: granulado, para facilitar el correcto suministro y evitar errores en medicación de niños de dos a seis años; y tabletas, para pacientes de siete años en adelante.
La Cofepris informó que la fibrosis quística es un trastorno genético hereditario que se caracteriza por la congestión pulmonar, infecciones y malabsorción de nutrientes. Y señaló que, en México, cada año nacen en promedio 300 personas con este padecimiento, por lo que se considera una enfermedad rara.
La baja prevalencia de este padecimiento, que afecta a la población infantil, es un factor que incide en la escasa disponibilidad de medicamentos.